4月15日，来自上海的库欣综合症患者张女士在博鳌乐城国际医疗旅游先行区博鳌未来医院口服了海外刚上市的新药Isturisa，此药将为她带来治疗的希望。这也是首款慢性罕见病口服药在国内的 临床使用。

罕见病患者提出用药需求 多方积极协调找到药

2020年11月，张女士在上海的一次身体全面检查中确诊了库欣综合症。库欣综合征亦称库欣氏症候群、皮质醇增多症，其中包括库欣氏病（专指由原发性脑下腺瘤所引起的库欣氏症候群），是一种内分泌病。库欣综合征是一种罕见病，发病率2-3/100万人。

张女士说，根据疾病信息查到美国FDA和欧盟在2020年刚批准了 个控制皮质醇的口服药Isturisa，临床效果也非常好，此时，她感觉有了希望。

张女士表示，一次偶然的时机，她看到微信朋友圈中关于海南博鳌乐城罕见病临床医学中心的消息，可以通过乐城先行区“先行先试”的政策引进国外的创新药物。于是她通过自己的老师联系到了乐城先行区管理局，希望引进这款新药Isturisa。

乐城先行区管理局在获知患者的需求后，经初步评估将相关信息转给了博鳌乐城维健罕见病中心（以下简称“维健罕见病中心”）。维健罕见病中心积极协调了全球网络资源与厂商的对接， 终确定了Isturisa作为特许药引进到博鳌乐城先行先试。

2月底，维健罕见病中心开始了项目申报的准备，项目落地医疗机构选在维健罕见病中心所在的博鳌未来医院，由海南省人民医院内分泌专家方团育教授团队提供专家支持，博鳌未来医院内分泌科主任刘卓宇及护士团队负责基础医护对接。Isturisa项目3月初提交线上审批材料，3月中旬即获得海南省药监局 终批复，同意进口Isturisa。作为乐城先行区首款慢性罕见病口服药，此次整个申报流程都非常的顺利，也体现了海南省监管部门对罕见病孤儿药的支持和认可。

“孤儿药”乐城临床应用直接造福患者

据了解，中国患者在乐城先行区使用国际新药治愈病痛，相关病例数据也将支持临床真实世界研究，这对于国内罕见病患者来说是重大的利好。

“患者在乐城 服用Isturisa后，可以依照‘带药离园’的政策带回家服用。”方团育告诉记者，目前患者服药后各方面指标正常，团队也将在乐城为患者提供护理，直到患者出院。孤儿药Isturisa在乐城应用，为国内患者带去治疗希望，直接造福患者。

“通过乐城特许药械政策，罕见病药物在中国的可及性将有极大提高。”博鳌乐城维健罕见病临床医学中心相关负责人表示，国际 的孤儿药在乐城先行先试使用，治愈患者的同时，也能通过临床真实世界研究加速创新药械在中国市场上市，让更多罕见病患者通过正规便捷的合法渠道接受高端、全面的医疗服务。

乐城先行区管理局副局长吕小蕾表示，此次罕见病项目的诊疗，体现了乐城公益担当和社会责任，乐城利用政策优势把创新药、医生、患者资源集中到乐城，使患者在乐城得到救治。国内患者能够使用未在国内上市的海外新药治愈病痛，这既是患者的刚需，也是乐城的使命。乐城先行区通过制度创新不断优化患者用药流程，到现在已经实现从“病人等药”到“药等病人”的重大突破，下一步，乐城将与更多国际药厂商合作，让更多国际新药进入乐城，从而让患者用药更便捷，进一步减轻负担。

Isturisa是一款2020年3月6日在FDA获批上市的罕见病孤儿药，临床数据显示，Isturisa效果非常显著。乐城Isturisa用药渠道正规、稳定，且价格更优惠，患者也是首例通过正规合法渠道使用该产品的大陆患者，未来将有更多的患者通过乐城渠道获得优质可靠的医疗服务。

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